لندن في 10 نوفمبر/ وام/ يحتفي مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال في لندن بالذكرى السنوية السابعة لتأسيسه، مسلطًا الضوء على إنجازات مهمة في أبحاث طب الأطفال والعلاجات المبتكرة للأطفال المصابين بالأمراض النادرة والمعقدة.
وبفضل مساهمة سخية بقيمة 60 مليون جنيه إسترليني قدمتها سمو الشيخة فاطمة بنت مبارك "أم الإمارات"، رئيسة الاتحاد النسائي العام، رئيسة المجلس الأعلى للأمومة والطفولة، الرئيسة الأعلى لمؤسسة التنمية الأسرية، بدأ مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال استقبال المرضى الصغار وعلاجهم عام 2019، من خلال جمع العلماء والأطباء والباحثين تحت سقف واحد لتسريع الاكتشافات العلمية وتطوير أساليب جديدة لتشخيص أمراض الأطفال وعلاجها.
وقالت سعادة الدكتورة مها بركات، مساعد وزير الخارجية للشؤون الطبية وعلوم الحياة، بهذه المناسبة، إنه بعد مرور سبع سنوات، يجسد مركز زايد للأبحاث الأثر المستدام للدعم الذي قدمته سمو الشيخة فاطمة بنت مبارك، ويُظهر التقدم الذي أحرزه المركز أهمية الاستثمار في البحث العلمي والابتكار، وما يتيحه من إمكانات لتحويل الاكتشافات العلمية إلى نتائج أفضل لمساعدة الأطفال المصابين بأمراض خطيرة في جميع أنحاء العالم.
وأشادت سعادتها بالفرق المتفانية في مركز زايد للأبحاث ومستشفى جريت أورموند ستريت لالتزامها المتواصل وما حققته من إنجازات.
ويسلط التقرير السنوي لمركز زايد للأبحاث لعام 2026 الضوء على أحدث إنجازاته البحثية وابتكاراته العلاجية، التي يقودها 46 باحثًا رئيسيًا وفرقهم البحثية، وأسهموا معًا في نشر 61 بحثًا علميًا محكّمًا خلال العام الماضي.
وخلال السنة المالية 2025/2026، أطلق المركز 23 مشروعًا بحثيًا جديدًا، منها 11 مشروعًا تركز على العلاج الجيني والعلاج بالخلايا.
ومن أبرز التطورات التي استعرضها التقرير التقدم المحرز في العلاج الجيني للأمراض الوراثية النادرة، بما في ذلك مساهمة المركز في تصنيع علاج رائد لمتلازمة هنتر (Hunter syndrome)، تلقاه طفل يبلغ من العمر ثلاث سنوات ضمن تجربة سريرية هي الأولى من نوعها على مستوى العالم. وتشمل الإنجازات الأخرى التقدم في الطب التجديدي والأساليب المبتكرة لعلاج سرطانات الأطفال.
وبمناسبة الذكرى السنوية السابعة، يسلط المركز الضوء أيضًا على أعمال سبعة باحثين بارزين، تمتد إسهاماتهم إلى الاضطرابات العصبية والطب التجديدي والعلاج الجيني والعلاجات المبتكرة للسرطان.
تسهم أبحاث البروفيسورة مانجو كوريان، استشارية أعصاب الأطفال في مستشفى جريت أورموند ستريت وأستاذة علم الوراثة العصبية في كلية لندن الجامعية، في تحديد الأسباب الوراثية للاضطرابات العصبية لدى الأطفال، بما في ذلك اضطرابات الحركة والتنكس العصبي.
وتركز أبحاثها على فهم كيفية تأثير التغيرات الجينية في نمو الدماغ وتطوير علاجات دقيقة، بما في ذلك أساليب مبتكرة للعلاج الجيني. ومن خلال الجمع بين الأبحاث الجينية والخبرة السريرية، يسعى فريقها إلى تحسين التشخيص والخيارات العلاجية للأطفال المصابين بحالات عصبية معقدة.
كرّس البروفيسور باولو دي كوبي، وهو جرّاح وباحث ورائد في الطب التجديدي، مسيرته لتوسيع آفاق ما يمكن أن يقدمه الطب للأطفال المولودين بحالات طبية معقدة.
وبصفته استشاري جراحة الأطفال في مستشفى جريت أورموند ستريت وقائد أبحاث الطب التجديدي في معهد جريت أورموند ستريت لصحة الطفل التابع لكلية لندن الجامعية، تشمل أبحاثه الخلايا الجذعية وهندسة الأنسجة والتقنيات الجراحية المبتكرة.
ومن تطوير أساليب جديدة لإصلاح الأنسجة المتضررة، حتى قبل الولادة، إلى الإسهام في ابتكار حلول تعتمد على هندسة الأنسجة للتشوّهات الخِلقية، تهدف أبحاث البروفيسور دي كوبي إلى توفير خيارات علاجية للأطفال لم تكن متاحة من قبل.
ويجسد عمله التزام مركز زايد للأبحاث بتحويل الاكتشافات العلمية الرائدة إلى فوائد ملموسة للمرضى.
كما يشارك البروفيسور في قيادة محور هندسة الأنسجة والطب التجديدي في مركز البحوث الطبية الحيوية التابع للمعهد الوطني للبحوث الصحية والرعاية في مستشفى جريت أورموند ستريت (NIHR GOSH BRC).
وتعمل الدكتورة إيمي ماكتاغ، استشارية أعصاب الأطفال وباحثة، على تحسين تشخيص الصرع الشديد لدى الأطفال وعلاجه من خلال التقدم في أبحاث علم الجينوم.
وتشمل أعمالها دراسة «Gene-STEPS»، التي أظهرت كيف يمكن للتسلسل السريع للجينوم أن يساعد في تحديد الأسباب الجينية للصرع خلال أسابيع بدلًا من أشهر أو سنوات.
كما تعمل على تطوير نماذج تعتمد على الخلايا الجذعية لدعم الأبحاث المتعلقة بالعلاجات المستقبلية لحالات الصرع الوراثي.
وكرّس البروفيسور فرانشيسكو مونتوني، مدير مركز دوبوفيتز للأمراض العصبية العضلية، مسيرته لدفع عجلة الأبحاث المتعلقة بالحالات العصبية العضلية النادرة، بما في ذلك ضمور العضلات من نمط دوشين وضمور العضلات الشوكي.
وقد أسهم عمله في مد جسور التواصل بين الاكتشافات الجينية وتطوير العلاجات، ووضع الأسس لعلاجات تحدث تحولًا في نتائج علاج الأطفال الذين كانوا يعانون من حالات تُعد مستعصية في السابق.
وبالنسبة إلى الأسر المتأثرة بضمور العضلات الشوكي وغيره من الاضطرابات العصبية العضلية، فإن التقدم المحرز خلال السنوات الأخيرة، بما في ذلك الإعلانات الأخيرة بشأن إدراج ضمور العضلات الشوكي ضمن فحوصات حديثي الولادة في المملكة المتحدة، يعكس عقودًا من الأبحاث التطبيقية المتفانية.
ويعد العلاج بالخلايا والعلاج الجيني من أسرع مجالات الطب تقدمًا، وكان البروفيسور وسيم قاسم في طليعة هذا التطور.
وتركز أبحاثه على تسخير الخلايا المناعية وهندستها لعلاج الأطفال المصابين بالسرطان.
وقاد البروفيسور قاسم أبحاثًا رائدة في علاجات الخلايا التائية ذات مستقبلات المستضد الخيمرية (CAR-T) المعدلة على مستوى الجينوم، بما في ذلك علاجات هي الأولى من نوعها عالميًا لأطفال مصابين بابيضاض الدم «اللوكيميا» الذي كان يُعد مستعصيًا على العلاج.
وتسهم ابتكارات فريقه في تطوير علاجات خلوية «جاهزة للاستخدام»، من شأنها أن تتيح لعدد أكبر من الأطفال حول العالم الحصول على علاجات منقذة للحياة.
وتعمل البروفيسورة سارة غوراشيان، استشارية أمراض الدم لدى الأطفال والباحثة السريرية، على تطوير العلاجات المناعية الخلوية للأطفال المصابين بسرطانات الدم التي يصعب علاجها.
وتركز أبحاثها على تحسين سلامة علاجات الخلايا التائية ذات مستقبلات المستضد الخيمرية (CAR-T) وفعاليتها، وتحويل الاكتشافات المختبرية إلى علاجات سريرية. كما تقود البروفيسورة تجارب سريرية تستكشف أساليب علاجية جديدة للأطفال المصابين بسرطانات الدم الشديدة.
وبالنسبة إلى الأطفال الذين يولدون مصابين باضطرابات مناعية شديدة، يمكن أن يوفر العلاج الجيني إمكانية الشفاء بدلًا من تلقي العلاج مدى الحياة.
وقد أسهمت البروفيسورة كلير بوث، استشارية مناعة الأطفال وأستاذة العلاج الجيني ومناعة الأطفال، في ترسيخ مكانة مستشفى جريت أورموند ستريت بوصفه مركزًا عالميًا رائدًا في هذا المجال.
وتقود البروفيسورة بوث عددًا من التجارب السريرية للعلاج الجيني، وتعمل على تطوير علاجات مبتكرة وتقديمها للأطفال المصابين بحالات نقص المناعة النادرة وغيرها من الاضطرابات الوراثية.
وتمتد أبحاثها من التطوير المختبري إلى الدراسات السريرية التي تُجرى للمرة الأولى على البشر، بما يضمن وصول الاكتشافات إلى المرضى بأسرع وقت ممكن وبأعلى درجات السلامة.
من جانبها، قالت الدكتورة كيكي سيراد، مديرة الأبحاث والابتكار في مستشفى جريت أورموند ستريت: "قبل سبع سنوات، تأسس مركز زايد للأبحاث بطموح كبير تمثل في جمع العلماء والأطباء والمرضى وأسرهم لتسريع الاكتشافات لصالح الأطفال المصابين بأمراض نادرة ومعقدة. واليوم، أصبح مركزًا عالميًا رائدًا للتميز، تسهم فيه الأبحاث الرائدة في تحسين التشخيص وتطوير علاجات جديدة ومنح الأمل للأسر في مختلف أنحاء العالم".
وأضافت :"لا يمثل الباحثون السبعة الذين نسلط الضوء عليهم هنا سوى جزء من المواهب الاستثنائية وروح التعاون والعزيمة التي تجعل مركز زايد للأبحاث متميزًا إلى هذا الحد. وبينما نحتفل بهذه الذكرى، نتطلع أيضًا إلى الجيل المقبل من الاكتشافات التي ستُحدث تحولًا في حياة الأطفال".
ويُعدّ مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال ثمرة شراكة بين مستشفى جريت أورموند ستريت (GOSH)، وكلية لندن الجامعية (UCL)، ومؤسسة جريت أورموند ستريت الخيرية للأطفال، حيث يجمع الخبرات العلمية والطبية لتعزيز الأبحاث المتعلقة بالأمراض النادرة والمعقّدة لدى الأطفال.