ABOU DHABI, 5 janvier 2026 (WAM) – La clinique Yas Clinic – Khalifa City, en collaboration avec le Centre des cellules souches d’Abou Dhabi (ADSCC) et Vertex Pharmaceuticals, et sous la supervision et avec le soutien du Département de la santé – Abou Dhabi, a annoncé l’administration réussie de la première injection de thérapie génique pour les hémoglobinopathies aux Émirats arabes unis, utilisant CASGEVY, une thérapie fondée sur l’édition génétique par la technologie CRISPR-Cas9.
La thérapie génique par édition CRISPR/Cas9 constitue une avancée scientifique majeure, permettant une modification extrêmement précise des gènes responsables de maladies, en ciblant et en corrigeant des séquences spécifiques de l’ADN.
Cette technique repose sur l’utilisation d’un ARN guide pour identifier le gène défectueux, tandis que l’enzyme Cas9 agit comme des ciseaux moléculaires, sectionnant l’ADN à l’emplacement ciblé afin de corriger la mutation génétique sous-jacente.
La thérapie génique CASGEVY est indiquée chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose présentant des crises vaso-occlusives récurrentes, ainsi que chez les patients souffrant de bêta-thalassémie transfusionnelle.
Commentant cette avancée, la Dre Noura Khamis Al Ghaithi, sous-secrétaire du Département de la santé – Abou Dhabi, a déclaré : « À Abou Dhabi, nous poursuivons la construction de l’un des systèmes de santé les plus avancés, intelligents et performants au monde, en adoptant des technologies de pointe et les thérapies géniques les plus récentes. Ces innovations ouvrent de nouvelles perspectives de guérison et offrent aux patients un espoir renouvelé d’une meilleure qualité de vie. »
De son côté, la Dre Maysoon Al Karam, directrice médicale de Yas Clinic, a souligné l’importance de cette étape majeure, indiquant qu’elle permettra de proposer des solutions potentiellement transformatrices pour les patients et de renforcer le rôle croissant d’Abou Dhabi en tant que pôle mondial des thérapies avancées et des sciences de la vie.
Hisham Hagar, Executive Country Manager de Vertex pour la région du Golfe, a mis en avant l’importance de la collaboration avec Yas Clinic – Khalifa City pour l’introduction de cette thérapie aux Émirats arabes unis, notant que des patients confrontés pendant de nombreuses années à des options thérapeutiques limitées peuvent désormais bénéficier d’une guérison fonctionnelle potentielle.