阿通社阿布扎比2024年8月3日电 - 阿布扎比卫生局近日宣布，阿联酋首次引入一种创新基因疗法，用于治疗罕见的杜兴氏肌肉营养不良症，标志着阿布扎比向成为全球领先的医疗保健和生命科学目的地迈出了重要一步。
该疗法名为Delandistrogene moxeparvovec，由罗氏公司研发，此前仅在美国提供。治疗在阿布扎比的谢赫哈利法医疗城进行，由一位儿科神经病学顾问医生领导的专业医疗团队，联合阿布扎比卫生局下属研究与创新中心的多学科团队共同完成。今年3月19日，一名患有杜兴氏肌肉营养不良症的阿联酋患者成功接受了该疗法。
杜兴氏肌营养不良症是一种罕见的神经肌肉疾病，会导致肌肉功能逐渐退化。该疗法通过一次性注射，将功能性基因递送至患者细胞，从而引导细胞产生对肌肉功能至关重要的蛋白质Dystrophin，增强肌肉力量，提高患者的生活质量。
该疗法适用于年龄在4至5岁之间、基因检测确认患有特定杜兴氏肌营养不良症突变的儿童，但不适用于基因中存在第8和第9外显子缺失的患者。
阿布扎比卫生局代理局长努拉·哈米斯·阿尔盖西博士表示，此次阿联酋引入创新基因疗法，突显了阿布扎比在采用创新医疗技术方面的领先地位，致力于为社区提供优质、全面的医疗服务。
罗氏公司阿联酋总经理穆罕默德·沙拉维表示，罗氏公司作为一家专注于创新的全球生物技术公司，始终将患者放在首位。此次与阿布扎比卫生局合作，将确保社区所有成员都能获得高质量的医疗解决方案。
阿布扎比卫生局研究与创新中心执行主任阿斯玛·阿尔马纳伊博士指出，Delandistrogene moxeparvovec疗法的引入，不仅改善了患者的治疗效果，也为开展相关研究和深入了解治疗干预措施创造了宝贵机会，有助于在区域和国际层面丰富医学知识。
谢赫哈利法医疗城儿童神经病学科主任、儿童神经病学顾问医生奥马尔·伊斯梅尔博士表示，此次在阿布扎比首次使用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症患者，是治疗该病历史上的一个新篇章。